El caso Mattie T. fue una batalla legal que tuvo lugar en Estados Unidos en la década de 1970. El caso involucró a una joven llamada Mattie T., que nació con un raro trastorno genético llamado enfermedad de Tay-Sachs. La enfermedad de Tay-Sachs es una afección mortal que afecta el sistema nervioso y normalmente provoca la muerte en la primera infancia.
Los padres de Mattie T., Joe y Ray Ann Taylor, quedaron devastados por el diagnóstico de su hija. Buscaron la mejor atención médica posible para Mattie y también comenzaron a investigar la enfermedad. Los Taylor se enteraron de que existía un tratamiento potencial para la enfermedad de Tay-Sachs que estaba siendo desarrollado por un equipo de investigadores de la Universidad de California en San Francisco (UCSF).
Los Taylor se pusieron en contacto con los investigadores de la UCSF y les pidieron que trataran a Mattie. Los investigadores estuvieron de acuerdo y Mattie comenzó a recibir el tratamiento experimental. El tratamiento parecía prometedor al principio, pero la condición de Mattie finalmente empeoró. Falleció en 1978 a la edad de seis años.
El caso de Mattie T. atrajo la atención nacional y provocó un debate sobre la ética de los tratamientos médicos experimentales. Algunas personas argumentaron que los padres de Mattie se habían equivocado al someterla al tratamiento experimental, mientras que otros argumentaron que habían hecho lo correcto al darle a Mattie la oportunidad de vivir.
El caso también generó un aumento de la financiación para la investigación de la enfermedad de Tay-Sachs y otros trastornos genéticos raros. Desde entonces, el tratamiento para la enfermedad de Tay-Sachs que recibió Mattie ha sido aprobado para su uso por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA).
El caso de Mattie T. es un recordatorio de las difíciles decisiones que enfrentan los padres de niños con trastornos genéticos raros. También es un recordatorio de la importancia de la investigación sobre estos trastornos y la necesidad de compasión y comprensión.